進行性MS的實驗藥物在人體試驗中顯示出希望

根據新英格蘭醫學雜誌(New England Journal of Medicine)週四發布的新研究,一項實驗性藥物在多發性硬化症的三期3期試驗中顯示出積極的結果。 階段3試驗測試新藥在人類患者中的功效和安全性。 在一個階段3試驗中,與給予安慰劑的患者相比,給予實驗藥物ocrelizumab的原發進展性MS的患者俱有較少的醫學證據和疾病進展的腦掃描證據。 在另外兩個單獨的3期試驗中,與接受干擾素β1a(標準MS治療)的患者相比,接受ocrelizumab的複髮型MS患者顯示出較低的疾病活動和進展速率。 研究人員警告,需要延長觀察來確定藥物的長期安全性和有效性。 Ocrelizumab正在由食品和藥物管理局審查,用於主要進展性和復發性MS的批准。對於原發性進行性多發性硬化症指示,FDA已經給出突破指定和優先審查,以便向上移動潛在批准的時間線。 FDA不對正在接受審查的藥物發表評論。儘管如此,加快批准過程的原因似乎很明顯。它是需要的。 美國多發性硬化症協會首席醫學顧問Jack Burks博士說:“沒有治療方案被FDA批准用於原發性進行性多發性硬化。他說只有大約10%的MS群體被估計被診斷為MS的主要進展形式,但“這仍然是目前沒有可用治療選擇的成千上萬的個體。 怎麼運行的 Ocrelizumab選擇性靶向CD20陽性B細胞,一種免疫細胞。 B細胞被認為是髓鞘(神經細胞絕緣)和神經細胞損傷的關鍵貢獻者,這可能導致MS患者的殘疾,Genentech的神經科學組團醫療主任,該藥物的公司。 “在其他疾病中,B細胞已被其他藥物(特別是Genentech的Rituxan,已被用於治療某些血液癌症和類風濕性關節炎)靶向,”Chin在一封電子郵件中說。因為Ocrelizumab僅攻擊B細胞,所以其它細胞可以保持未受損傷並且可以保持免疫系統的重要功能。 根據Chin,ocrelizumab是新的,因為它是第一個B細胞靶向治療,對複發和原發進展性MS都有影響,並且它是重要的,因為它是首個並且唯一的療法,其對原發性進行性MS有影響。 有14種治療可用於治療MS的複發形式,注意到Burks。 臨床試驗 在對原發進展性MS患者的臨床試驗中,488名患者被隨機分配接受ocrelizumab,而244名接受安慰劑。平均來說,患者在研究中保持近三年。 總體而言,兩組之間不良事件的發生率沒有顯著差異。在12週時,32.9%的ocrelizumab組患者確認了殘疾進展,而安慰劑組為39.3%。在24週時,29.8%的ocrelizumab患者已經證實了殘疾進展,而安慰劑組為35.7%。 在復發形式的MS的患者的臨床試驗中,服用ocrelizumab的患者的年復發率低於服用乾擾素β-1a的患者的年復發率。 “除了減緩患有原發性進展性MS的個體的疾病活動(包括減少臨床殘疾的進展以及減少腦損傷活性)外,ocrelizumab的數據顯示對複發性MS患者非常有效,“Burks說,他解釋說,這種藥物減少了復發性MS復發的頻率,與另一種既定治療相比,減少了殘疾和腦損傷活動的進展。 Burks說,與其他高效藥物相比,副作用似乎是合理的:“潛力是非常令人興奮的。 Continue reading →